Hoop in de strijd tegen wereldwijd tekort aan organen: Varkensnieren goedgekeurd voor klinische proeven

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de eerste grootschalige klinische proef met genetisch gemanipuleerde varkensniertransplantaties goedgekeurd. Hiermee verschuift het testen van geïsoleerde gevallen naar een systematische evaluatie bij meerdere patiënten. De beslissing kan een doorbraak betekenen voor xenotransplantatie, een gebied dat algemeen wordt gezien als een potentiële oplossing voor het wereldwijde tekort aan organen.

Op 8 september kondigde het in Cambridge gevestigde biotechbedrijf eGenesis aan dat de FDA Investigational New Drug (IND) goedkeuring had verleend voor haar EGEN-2784 varkensnier. De goedkeuring maakt de weg vrij voor een Fase 1/2/3 klinische studie die ontworpen is om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van het orgaan over een periode van 24 weken te evalueren.

In tegenstelling tot eerdere eenmalige transplantaties, zullen in het nieuwe onderzoek meerdere patiënten parallel worden behandeld binnen een gestructureerd onderzoek. Het onderzoek wordt geleid door een interdisciplinair team in het Massachusetts General Hospital, waaronder transplantatiespecialist Leonardo V. Riella en chirurgen Tatsuo Kawai en Nahel Elias, met industriële partners zoals Eledon, Apellis en Karius die het project ook ondersteunen.

Eerste successen met niertransplantaties bij varkens

Artsen in het Massachusetts General Hospital hebben al eerste successen gemeld. De zevenenzestigjarige Tim Andrews leeft sinds januari 2025 al meer dan zeven maanden zonder dialyse - langer dan welke eerdere patiënt met een varkensorgaan dan ook. Ondertussen werd de vierenvijftigjarige Bill Stewart, die in juni 2025 een EGEN-2784 nier kreeg, al een week na de operatie ontslagen.

De organen van eGenesis worden ontwikkeld met behulp van een gespecialiseerd genoom-bewerkingsplatform dat drie soorten modificaties integreert: het verwijderen van afstotingsveroorzakende antigenen, het toevoegen van menselijke genen om de compatibiliteit te verbeteren en het inactiveren van endogene retrovirussen. Volgens eGenesis is het momenteel het enige bedrijf dat alle drie de strategieën tegelijk toepast.

Hoop in de strijd tegen het tekort aan organen

Volgens eGenesis werden er in 2024 slechts 28.000 niertransplantaties uitgevoerd, hoewel meer dan 800.000 Amerikanen aan een ernstige nierziekte leden. Het vijfjaarssterftecijfer voor dialysepatiënten ligt boven de 50% - hoger dan dat van veel vormen van kanker. En het probleem reikt veel verder dan de Verenigde Staten en vormt een wereldwijde uitdaging.

Vroege xenotransplantatiepogingen met apenorganen in de jaren '60 mislukten, maar de combinatie van genoombewerking en strenge klinische tests van vandaag is een belangrijke mijlpaal. Mike Curtis, CEO van eGenesis, beschreef het als "een beslissende stap in de richting van het oplossen van het wereldwijde tekort aan organen" Als de veiligheid en effectiviteit van EGEN-2784 bevestigd worden, zou het al lang bestaande doel van betrouwbare, direct beschikbare donororganen eindelijk werkelijkheid kunnen worden.