Klinisch onderzoek: Gentherapie kan sommige diabetespatiënten verlossen van frequente DME-injecties

4D Molecular Therapeutics (4DMT) publiceerde onlangs gegevens over 60 weken van een klinische studie met zijn gentherapie - de 4D-150. Deze therapie codeert aflibercept en vasculaire groeifactor C (VEGF-C) remmende sequentie. Deze therapie codeert aflibercept en vasculaire endotheliale groeifactor C (VEGF-C) remmende sequentie. Aflibercept is een anti-VEGF geneesmiddel dat in dit onderzoek als actieve controle werd gebruikt.

De resultaten leverden bewijs voor de werkzaamheid van 4D-150 bij de behandeling van DME. Patiënten die de Fase 3 dosis van 4D-150 kregen, vertoonden een winst van 9,7 letters in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) en een afname van 174 micrometer in centrale subvelddikte (CST). Deze resultaten wijzen op zowel visuele als anatomische verbeteringen.

Patiënten die werden behandeld met de Fase 3-dosis 4D-150 na drie aflibercept-oplaaddoses hadden 78% minder aanvullende injecties nodig dan degenen die volgens plan elke 8 weken 2 milligram aflibercept on-label gebruikten. Vergeleken met patiënten die lagere doses aflibercept kregen, deden patiënten die de dosis van Fase 3 kregen het ook beter, met 58% minder aanvullende injecties. Vier van de negen patiënten die de dosis van Fase 3 kregen, waren injectievrij, terwijl slechts 1 van de 11 patiënten met een lagere dosis hetzelfde resultaat kon bereiken.

De resultaten werden onlangs gepresenteerd door David Almeida tijdens de 43e jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst van de American Society of Retina Specialists (ASRS).

4D-150 heeft het potentieel om de behandeling van DME fundamenteel te veranderen door de behandelingslast te verminderen met een product dat adherence by design heeft, terwijl het een betekenisvolle, blijvende verbetering van het gezichtsvermogen biedt. - David Almeida.

De 4D-150 therapie werd goed verdragen door de deelnemers aan deze studie. Er werd op geen enkel tijdstip een intraoculaire ontsteking waargenomen en geen van de deelnemers hoefde het topische corticosteroïdregime aan te passen. Tijdens het onderzoek deden zich geen gevallen voor van hypotonie, endophthalmitis, vasculitis, choroïdale effusies of occlusie van de retinale arterie. De gemiddelde intraoculaire druk bleef ook binnen de normale grenzen.

Wist u dat? Ongeveer 5,3% van de diabetespatiënten DME heeft (onderzoek uit 2014).