Genbewerking helpt man met diabetes type 1 zijn eigen insuline te produceren

In een belangrijke doorbraak voor de geneeskunde heeft een 42-jarige man met een 37-jarige geschiedenis van type 1-diabetes een transplantatie van genetisch gemodificeerde eilandjescellen van een 60-jarige donor gekregen, allemaal zonder dat er immunosuppressieve medicijnen nodig waren. Het resultaat - dat werd gepubliceerd in een artikel in de New England Journal of Medicine - beschrijft een nieuwe procedure die op een dag een remedie voor de ziekte zou kunnen bieden.

Voorafgaand aan het onderzoek had de patiënt een "ondetecteerbaar" niveau van insulineproductie. Voor de proef gebruikten de onderzoekers CRISPR-Cas12b gene editing om ze immuun te maken voor het immuunsysteem van de patiënt. Hiervoor verwijderden ze HLA-eiwitten, die fungeren als vreemde identificatiemiddelen, en voegden vervolgens CD47 toe, een eiwit dat fungeert als een 'eet me niet'-signaal. Via 17 afzonderlijke injecties brachten de artsen ongeveer 80 miljoen gemanipuleerde cellen in het systeem van de patiënt.

Ter observatie zei het onderzoeksteam dat ze een aantal bewerkte en gedeeltelijk bewerkte cellen hadden toegevoegd. Het immuunsysteem van de patiënt viel deze cellen onmiddellijk aan en vernietigde ze. Aan de andere kant negeerde zijn immuunsysteem de hypo-immuuncellen volledig, die overleefden en insuline produceerden gedurende de onderzoeksperiode van 12 weken.

C-peptidemetingen tijdens het onderzoek bevestigden dat de eilandjescellen succesvol geïntegreerd waren en insuline produceerden. Hoewel dit nog steeds een proof-of-conceptstudie is, biedt het hoop op een alternatieve behandeling van type 1-diabetes die de patiënt de moeite van frequente insuline-injecties en immunosuppressiva met schadelijke bijwerkingen bespaart.